Polscy naukowcy koncentrują się na terapii RNA, która zastępuje mRNA, wytwarzając funkcjonalne białka terapeutyczne, co jest szczególnie przydatne w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą. RNA jest niestabilny i musi być stabilizowany, aby mógł być stosowany terapeutycznie. Terapia RNA jest również przydatna w tworzeniu lepszych szczepionek.

Terapia RNA jest mniej znaną terapią niż terapia genowa, ale może być stosowana w leczeniu różnych schorzeń, takich jak choroby układu krążenia i rak. Terapia RNA obejmuje modyfikację lub dostarczanie kwasu rybonukleinowego (RNA) do komórek, co może modyfikować ich zachowanie. Podczas gdy DNA przenosi informacje o całych organizmach, RNA koduje tylko jedno białko. Terapia jest bardziej ukierunkowana i wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia, a istnieje już kilka terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Jak powiedział prof. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA dla portalu Newseria Innowacje: DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych.

Badania nad terapią RNA koncentrują się przede wszystkim na opracowywaniu szczepionek przeciwnowotworowych i wykorzystywaniu RNA do trenowania układu odpornościowego w celu ukierunkowania na określone komórki rakowe. Naukowcy badają również wykorzystanie RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna i Zika, do tworzenia terapii.

Źródło: https://innowacje.newseria.pl/news/opracowane-przez-polakow,p822037192