Metoda CRISPR (a dokładniej CRISPR-Cas9) pozwala na precyzyjne modyfikowanie genomu. Oznacza to, że dzięki tej metodzie zostaje usunięty konkretny fragment genu i zastąpiony innym.

W 2023 r. być może zostanie po raz pierwszy zastosowana do leczenia konkretnych chorób: beta-talasemii i anemii sierpowatej. To genetyczne choroby krwi, na które terapię opracowały Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics.

Talasemia beta to zaburzenie przepływu krwi polegające na obniżonej produkcji hemoglobiny przez organizm. Choroba powoduje niedobór dojrzałych krwinek czerwonych, a co za tym idzie niedotlenienie organizmu. Anemia sierpowata charakteryzuje się nieprawidłową budową hemoglobiny.

Jest to choroba zagrażająca życiu. Terapia genowa daje szansę na zdrowe życie coraz większej ilości osób.